L’utilisation hors-AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) des médicaments

L’utilisation hors-AMM consiste à prescrire d’un médicament autorisé pour un usage non autorisé, afin de répondre aux besoins spécifiques d’un individu. Cette pratique est très fréquente : 40 à 60 % des médicaments sont prescrits hors-AMM (indication, dose, mode d’administration ou encore population différente de celle prévue par l’autorisation de mise sur le marché). Toutes les maladies rares ne bénéficient pas d’un médicament autorisé et bien évalué, et l’utilisation hors-AMM peut aider de nombreux patients. Mais quand un médicament est utilisé hors-AMM pour de nombreux malades pour la même indication, il peut être préférable de mener des essais cliniques en vue de l’obtention d’une Autorisation de Mise sur le Marché pour cette nouvelle indication. Sinon, sa « nouvelle » application ne sera jamais validée. Prescrits hors-AMM, les médicaments peuvent avoir une action différente (effets secondaires, efficacité) de ce qui est connu. L’utilisateur doit en avoir conscience et pouvoir en informer le médecin rapidement.

Une entreprise ne peut pas promouvoir l’utilisation hors-AMM d’un médicament. Si elle le fait, elle s’expose à une amende. De nombreux médicaments autorisés sont tout d’abord jugés utiles pour une indication donnée mais, avec le temps, on constate qu’en fait ils ne le sont pas.

Par exemple, le facteur VIIa recombiné VIIa (NovoSeven®, commercialisé par Novo Nordisk A/S au Danemark) est autorisé pour traiter l’hémophilie. L’Université Stanford a noté une augmentation de ses prescriptions de 125 fois entre 2000 et 2008 alors qu’à l’époque, seuls 4 % des hémophiles en prenaient. Ce médicament, à 7 500 € la dose, est utilisé au cours d’interventions chirurgicales sur le cœur et pour traiter les problèmes per ou post-chirurgicaux tels que traumatismes et hémorragies cérébrales, sans relation avec l’hémophilie. D’après les chercheurs de Stanford, cette utilisation augmente le risque de crise cardiaque et d’accident vasculaire cérébral, car le médicament favorise la formation de caillots sanguins.

Le Dr Veronica Yank, premier auteur d’une des deux études parues récemment sur le sujet, explique : « Parce que c’est un coagulateur puissant, s’il est utilisé hors-AMM, il peut nuire à la vie des patients sans pour autant leur apporter de réel bénéfice. »

Selon V. Yank et ses collègues, les médecins devraient rester prudents et attendre que des recherches approfondies confirment si ce médicament est approprié dans certains cas ou pas.

Les deux études publiées le 19 avril 2011 dans « Annals of Internal Medicine » sont accompagnées d’un commentaire des chercheurs de la Harvard Medical School, indiquant que les travaux menés fournissent « des données saisissantes sur l’utilisation croissante de ce médicament coûteux, sur son inefficacité et sur ses risques. »

Financées aux États-Unis par l’Agence pour la Recherche et la Qualité des Soins de Santé (Agency for Healthcare Quality and Research), ces études font suite aux résultats préoccupants d’une précédente étude, qui montrait que le Factor VIIa augmentait le risque de caillots sanguins.
Aussi l’Agence a-t-elle demandé l’évaluation de cinq utilisations hors-AMM de ce produit recombinant : chirurgie cardiaque, hémorragie intracrânienne, traumatismes corporels et cérébraux, transplantation du foie et chirurgie prostatique.

SOURCE : Stanford University School of Medicine, communiqué de presse, 18 avril 2011, HealthDay, Copyright (c) 2011 HealthDay. Tous droits réservés. http://www.nlm.nih.gov/medlineplus/news/fullstory_111100.html (dernière consultation : 17-07-11).
L’utilisation hors-AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) des médicaments

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